1.人工智能用于早期肺癌診斷。
近3/4的肺癌患者確診時已是晚期，若能早期診斷，可挽救更多患者的生命。英國諾丁漢大學醫(yī)院呼吸病專家大衛(wèi)·鮑德溫教授團隊正在進行一項人工智能（AI）的對照測試試驗，以英國6家醫(yī)院的15萬名患者為對象，測試人工智能能否根據(jù)胸部X光片作出肺癌早期診斷，并確定哪些患者需要當天接受計算機斷層掃描（CT）檢查，從而大大提升肺癌的早診率。
2.防艾滋病疫苗試驗。
美國加州VIR公司臨床研究高級副總裁黃凱麗（音）博士主持的最新試驗旨在評估VIR-1388（一種防艾滋病病毒感染的疫苗）的安全性、反應原性和免疫原性。這種疫苗可誘導強烈、獨特且持續(xù)的T細胞反應，有望預防艾滋病病毒感染。初步研究發(fā)現(xiàn)，VIR-1388比早先的VIR-1111更具免疫原性，有更好的免疫應答。擁有艾滋病疫苗，無疑會對公共衛(wèi)生產(chǎn)生巨大影響。
3.APP治療圍產(chǎn)期抑郁癥。
英國利物浦大學兒童精神病學和全球心理健康學教授阿蒂夫·拉赫曼團隊開發(fā)了一款應用程序（APP），可以讓從沒提供過醫(yī)療保健服務的女性，向社區(qū)內(nèi)有嚴重抑郁癥的孕婦提供基于認知療法的干預。目前，研究人員正在準備將該APP提供的干預服務，與巴基斯坦基層衛(wèi)生工作者提供的干預服務進行對比，判斷其有效性。
4.干細胞治療帕金森病。
瑞典隆德大學發(fā)育和再生神經(jīng)生物學研究團隊馬林·帕爾馬博士表示，目前，大多數(shù)針對帕金森病的臨床試驗研究的都是晚期患者，帕金森病的早期發(fā)現(xiàn)和治療迫在眉睫。STEM-PD試驗擬將源自人類胚胎干細胞的多巴胺能神經(jīng)元，移植到50~75歲的中度帕金森病患者的大腦中。這是首次在帕金森病患者身上測試人類干細胞療法，因而備受關(guān)注。中度帕金森病患者將成為該療法的最大受益者。第一批患者已于2023年2月接受治療，2024年底之前可見初步治療結(jié)果。
5.幫助分診患者的AI模型。
荷蘭馬斯特里赫特大學醫(yī)學中心臨床化學家斯蒂·文米克斯博士及其團隊正在開展一項臨床試驗，旨在評估由荷蘭私家醫(yī)院開發(fā)的臨床風險評估AI模型能否預測急診患者31天內(nèi)的死亡率。該試驗是一項前瞻性多中心、隨機、開放標簽、非劣效性試點的臨床試驗，旨在為急診科醫(yī)生提供風險評分幫助，提高患者分診效率。
6.黑色素瘤的免疫療法。
在黑色素瘤免疫治療研究方面，荷蘭癌癥研究所專家、萊頓大學腫瘤內(nèi)科克里斯蒂安·布蘭克教授團隊，開創(chuàng)了一種新輔助檢查點抑制療法。該試驗是一項國際化的雙盲、隨機、開放試驗，涉及來自澳大利亞、美國和多個歐洲國家的共420名患者，旨在比較新療法在黑色素瘤三期中的療效。
7.瘧疾疫苗的長效試驗。
英國牛津大學詹納研究所所長阿德里安·希爾表示，瘧疾疫苗需要極高的抗體反應才能發(fā)揮作用，這也是瘧疾疫苗研制耗費100多年的一大原因。在已有的40種具有相同環(huán)子孢子蛋白抗原的疫苗中，顯示有效的只有RTS、S和R21三種。牛津大學團隊正在進行針對R21疫苗的三期臨床研究。研究人員認為，R21將比RTS和S顯示出更好的功效，特別是R21使用了表面抗原密度更高的納米顆粒，可能實現(xiàn)終身有效。
8.治療乳腺癌腦轉(zhuǎn)移試驗。
美國丹娜·法伯癌癥研究所乳腺腫瘤專家南希·林博士表示，腦轉(zhuǎn)移是晚期乳腺癌的一大主要問題，影響了約一半的乳腺癌HER2陽性患者。一項最新臨床試驗旨在評估德曲妥珠單抗（一種靶向 HER2 的抗體藥物偶聯(lián)物，簡稱ADC）在患有或不患有腦轉(zhuǎn)移的參試者中的療效和安全性。
9.肺癌CT篩查試驗。
荷蘭伊拉斯姆斯醫(yī)學中心助理教授卡里金·阿爾斯特教授稱，大規(guī)模對照試驗表明，CT篩查可顯著降低肺癌患者死亡率。最新一項試驗將對比每兩年一次的肺癌CT篩查在預防癌癥死亡方面，是否與每年一次的篩查一樣有效。該試驗將在歐洲6個國家的2.6萬人中展開。如果優(yōu)化肺癌篩查得到廣泛實施，更多生命將得到挽救，醫(yī)療成本也將大幅降低。
10.嬰幼兒心理健康干預模式試驗。
英國倫敦國王學院兒童與青少年精神病學專家丹尼斯·奧格林研究團隊展開了一項名為“最佳服務試驗（BeST）”的心理健康臨床試驗。該研究針對在格拉斯哥和倫敦接受寄養(yǎng)照顧的0~5歲兒童開展，將評估“新奧爾良嬰幼兒心理健康干預模式”相對于常見社工服務的有效性和成本效益。這對提升兒童心理健康評估和治療水平具有重要意義。
]]>兩種AI算法尤為搶眼
關(guān)于人工智能（AI）已有很多炒作，但AI工具卻很少開展臨床前瞻性研究，這一點其實必不可少——因為我們需要知道當AI的預測與人類醫(yī)生的判斷相左時，究竟該怎么辦？事實上，醫(yī)生可能不會經(jīng)常改變主意，但他們會因此變得更謹慎。
MARS-ED臨床試驗，就正在評估一個AI模型能否協(xié)助預測急診救治的患者在1個月內(nèi)死亡的風險。
另一項進行中的試驗正在追蹤英國6家醫(yī)院的15萬名患者，測試AI能否根據(jù)胸部X光片作出肺癌早期診斷，發(fā)現(xiàn)哪些患者需要當天接受計算機斷層掃描（CT）。
兩項首次人體試驗需密切關(guān)注
一項名為STEM-PD的試驗，將源于人類胚胎干細胞的多巴胺能神經(jīng)元植入50—75歲的患有中度帕金森病的患者的大腦。因為這是首次在帕金森病人中測試人類胚胎干細胞療法，所以這一試驗備受關(guān)注。那些患有中度該疾病的群體，將有機會從這一療法中受益。第一批患者于2023年2月接受了治療，2024年底之前有望獲初步結(jié)果。
而heart-1試驗，正在測試DNA堿基編輯是否有望作為一種療法，持續(xù)降低患有某種遺傳性高膽固醇血癥患者的低密度脂蛋白。值得注意的是，heart-1試驗也是全球首次人體DNA堿基編輯研究。
三個癌癥試驗不容忽視
通過CT篩查可以降低肺癌死亡率，然而其實施效果可能有限、緩慢且質(zhì)量參差不齊，部分原因是最初的CT掃描顯示9/10的人并沒有癌癥跡象。此次入榜的4-IN-THE-LUNG-RUN試驗，將檢驗對于初次掃描中未見異常的人來說，每兩年一次的肺癌篩查（使用CT掃描）與每年一次的篩查在預防癌癥死亡方面的有效性是否相同。
另一項試驗正在評估德曲妥珠單抗（Enhertu）這種藥物，在有和沒有腦轉(zhuǎn)移瘤的受試者中的有效性和安全性。很多人不知道，腦轉(zhuǎn)移是晚期乳腺癌的一個主要問題，而德曲妥珠單抗是靶向乳腺癌HER2的一種抗體—藥物偶聯(lián)物。
第三項是NADINA試驗，旨在比較伊匹單抗（ipilimumab）加上納武單抗（nivolumab）兩種免疫療法用作新輔助療法（即術(shù)前輔助療法），與納武單抗用作術(shù)后輔助療法在黑色素瘤Ⅲ期臨床試驗中的有效性。
兩項疫苗試驗備受矚目
疫苗試驗依然是醫(yī)學界乃至全人類關(guān)注的焦點。
此次列入榜單的包括對抗人類免疫缺陷病毒的疫苗VIR-1388。VIR-1388是一種巨細胞病毒（CMV）載體疫苗，可誘導強烈、獨特且持續(xù)的T細胞反應，從而有可能預防艾滋病病毒（HIV）感染。從公共衛(wèi)生的角度來看，人類如能擁有HIV疫苗，無疑將會產(chǎn)生巨大的影響。
另一個則是對抗臨床瘧疾的疫苗。瘧疾疫苗的一個主要問題是，疫苗需要極高的抗體反應才能發(fā)揮作用，這也是此類疫苗研制花了100多年時間才問世的原因之一。而在已有的40種具有相同約氏瘧原蟲抗原的疫苗中，只有兩種顯示出有效性，其中就有R21。其相關(guān)試驗正在布基納法索、肯尼亞、坦桑尼亞和馬里的5—36個月大的非洲兒童中開展。
兩個精神健康試驗嶄露頭角
有一類研究，其結(jié)果能刺激該領域進一步創(chuàng)新，從而成為解決一項全球性常見問題的突破口。
精神健康方面的兩個試驗，就有望成為對脆弱群體進行精神障礙治療的“規(guī)則改變者”。
研究人員現(xiàn)正在評估一個應用程序（App）能否讓從沒提供過醫(yī)療保健服務的女性，向社區(qū)內(nèi)有嚴重抑郁癥的妊娠第二期或第三期的孕婦提供基于認知療法的干預。該試驗將進行一項比較——將這個App和巴基斯坦郊區(qū)社區(qū)健康工作者面對面提供的標準干預效果相對比。
另一個名為“最佳服務試驗”的項目同屬精神健康試驗，其通過與針對英國格拉斯哥和倫敦接受寄養(yǎng)照顧的0—5歲兒童的常見社工服務進行比較，用以測試一個嬰兒精神健康的干預模型的有效性和成本效益。
安全性和有效性永遠是關(guān)鍵
《自然·醫(yī)學》高級編輯本·約翰遜總結(jié)說：“人們注意到今年上榜的有首次用于人體的療法，如堿基編輯、新型疫苗和干細胞，還有AI算法、App、免疫療法等，它們的前景都很可觀，但研究人員必須通過臨床試驗才能檢驗它們是否對患者有益?！?/p>
約翰遜表示，這些上榜的試驗顯示出醫(yī)學界正在開展的研究的廣度，以及科學家們正在通過各種方式嘗試解決具有全球意義的問題。研究者、監(jiān)管者、醫(yī)生、患者，還有醫(yī)學期刊，都將密切關(guān)注這些試驗以及這些療法的安全性和有效性。（來源：科技日報? 記者 張夢然）
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